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국내 파브리병 환자들을 위한 새로운 치료 옵션이 추가됐다.
식품의약품안전처(처장 오유경)는 파브리병(Fabry disease) 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 ‘엘파브리오주(성분명 페구니갈시다제알파·Pegunigalsidase alfa)’를 21일 자로 품목허가했다고 밝혔다.
이번에 허가된 ‘엘파브리오주’는 이탈리아 희귀의약품 전문제약사 치에시(Chiesi)가 개발한 유전자재조합 알파-갈락토시다제 A(alpha-galactosidase A) 효소 제제다. 광동제약이 판권을 확보, 국내 판매를 담당한다.
파브리병은 알파-갈락토시다제 A 효소의 결핍으로 인해 당지질(Gb3)이 전신 장기에 축적되는 희귀 유전성 리소좀 저장 질환이다. 피부 혈관각화종, 사지 말단 통증, 무한증을 비롯해 심각할 경우 신부전 및 심장질환으로 이어져 조기 사망을 초래할 수 있다.
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엘파브리오주는 기존 동물 세포 기반의 치료제와 달리, 세계 최초로 '식물 세포주'를 기반으로 제조된 효소대체요법(ERT) 치료제다. 페길화(PEGylated) 약물전달 기술을 적용해 체내 안정성을 크게 높였으며, 기존 동물 세포 유래 약물 투여 시 발생할 수 있었던 항원 항체 반응(내성 및 면역 반응) 우려를 낮춰 환자들의 미충족 수요를 해결해 줄 것으로 기대된다.
이번 허가는 광동제약이 추진해 온 글로벌 희귀의약품 '라이선스 인(License-in)' 전략의 두번째 성과다.
광동제약은 지난 2023년 7월 이탈리아 키에시와 희귀의약품 3개 품목에 대한 국내 독점 판매·유통 권리 계약을 체결한 바 있다. 해당 계약 품목은 ▲레베르시신경병증 치료제 ‘락손(Raxone)’ ▲파브리병 치료제 ‘엘파브리오(Elfabrio)’ ▲알파-만노시드 축적증 치료제 ‘람제데(Lamzede)’ 등 3 품목이다.
이 중 알파-만노시드 축적증 치료제인 '람제데주'가 올해 1월 국내 허가를 획득한 데 이어, 이번에 '엘파브리오주'까지 품목허가를 받아내면서 광동제약은 희귀질환 파이프라인을 성공적으로 국내 시장에 안착시키고 있다.
2024년 초에는 키에시로부터 말단비대증 치료제 ‘마이캅사’, 수포성 표피박리증 치료제 ‘필수베즈’ 등 글로벌 신약 4종을 추가 도입하며 파트너십을 더욱 공고히 했다.
한편 국내 공급되고 있는 파브리병 치료제는 총 4품목이다. 대표주자인 사노피의 파브라자임, 다케다제약의 레프라갈, 파브라자임의 바이오시밀러인 이수앱지스의 파바갈 등 정맥주사 제형의 효소대체제와 유일한 경치료제인 한독의 갈라폴드 등이 있다. 갈라폴드는 효소가 생성되지만 정상적이지 않은 상태를 조정해주는 샤페론(Chaperon) 치료제다.
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